مجاهد: از تلاش کشورها برای حل اختلافات افغانستان و پاکستان استقبال میکنیم
در یک دستاورد بیسابقه در دنیای پزشکی، پژوهشگران توانستهاند با استفاده از ژندرمانی آزمایشی، دهها کودک مبتلا به بیماری نادر و مرگبار نقص ایمنی را با موفقیت درمان کنند.
خبرگزاری وطن24 گزارش میدهد؛ نتایج این پژوهش، که در مجلهی معتبر «ژورنال پزشکی نیوانگلند» (New England Journal of Medicine) منتشر شده، نشان میدهد ژندرمانی توانسته عملکرد طبیعی سیستم ایمنی را در کودکان مبتلا به اختلال «ADA-SCID» بازسازی کند؛ بیماریای نادر که بدون درمان، معمولاً در دو سال نخست زندگی به مرگ میانجامد.
بازسازی سیستم ایمنی با ژنی سالم
در این مطالعهی چندساله که بین سالهای ۲۰۱۲ تا ۲۰۱۹ انجام شده است، ۶۲ کودک مبتلا به نقص ایمنی ترکیبی شدید ناشی از کمبود آنزیم آدنوزین دِآمیناز (ADA) تحت درمان قرار گرفتند. این اختلال ژنتیکی باعث میشود بدن نتواند سلولهای ایمنی فعال تولید کند، و بیماران در برابر سادهترین عفونتها کاملاً بیدفاع باشند.
در روش تازه، سلولهای بنیادی خونساز از بدن کودک گرفته میشوند و با استفاده از یک ویروس حامل، نسخهی سالمی از ژن «ADA» به آنها افزوده میشود. سپس این سلولهای اصلاحشده دوباره به بدن تزریق میشوند تا سیستم ایمنی جدیدی بسازند.
پژوهشگران میگویند بازسازی کامل سیستم ایمنی معمولاً شش تا دوازده ماه زمان میبرد.
نتایجی فراتر از انتظار
از میان ۶۲ کودک، ۵۹ نفر با موفقیت درمان شدند و سیستم ایمنی آنها در پیگیریهای چندساله بدون بروز عارضهی جدید پایدار ماند.
پنج تن از این بیماران اکنون بیش از ده سال است که بدون نیاز به درمانهای مکمل، زندگی سالمی دارند.
دکتر دونالد کوهن، متخصص پیوند مغز استخوان کودکان در دانشگاه کالیفرنیا (لسآنجلس) و از توسعهدهندگان اصلی این روش، گفت: «این همان نتیجهای است که از ابتدا امیدوار بودیم به آن برسیم. اکنون شاهدیم که ژندرمانی نه فقط نظریهای علمی، بلکه راهی واقعی برای نجات جان انسانهاست».
او توضیح داد که بیشتر عوارض جانبی بیماران خفیف یا متوسط بوده و عمدتاً به روندهای درمانی معمول مربوط میشده، نه به خود ژندرمانی. در سه مورد که درمان مؤثر واقع نشد، بیماران توانستند به روشهای استاندارد بازگردند.
درمانی جهانی و در دسترس
بیش از نیمی از کودکان در این پژوهش سلولهای بنیادی منجمد دریافت کردند، در حالی که نتایج آنها مشابه گروهی بود که سلول تازه گرفته بودند. این یافته نشان میدهد که ژندرمانی میتواند در سطح جهانی و بدون نیاز به حضور بیماران در مراکز تخصصی پیشرفته انجام شود.
دکتر کِیتلین ماسیاک، از پژوهشگران این طرح، میگوید: «این روش میتواند نیاز خانوادهها به سفرهای طولانی و پرهزینه برای دریافت درمان را از میان بردارد. در آینده، مراکز درمانی در کشورهای مختلف خواهند توانست این فرآیند را بهصورت محلی انجام دهند».
روایت زندگی دوباره؛ از «کودک حبابی» تا کودک سالم
یکی از چهرههای انسانی این موفقیت، الایانا ناچم ۱۱ ساله از ایالت ویرجینیای آمریکا است. او در سهماهگی به ADA-SCID مبتلا تشخیص داده شد و خانوادهاش برای محافظت از او، حیوانات خانگیشان را کنار گذاشتند، خانه را ضدعفونی کردند و همواره از فیلتر هوا استفاده نمودند.
نقطهی عطف در پزشکی نوین
کارشناسان معتقدند این پیشرفت میتواند سرآغاز دورهای تازه در پزشکی باشد؛ دورهای که در آن درمانهای ژنتیکی نه فقط برای بیماریهای نادر، بلکه برای اختلالات گستردهتر نیز به کار گرفته شوند.
